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【保健资讯】Roche捎来好消息 为脊髓性肌肉萎缩症患者带来曙光

【保健资讯】Roche捎来好消息 为脊髓性肌肉萎缩症患者带来曙光

罗氏集团 (马来西亚) 有限公司今天宣布,马来西亚国家药品管理局 (简称NPRA) 已经批准将Evrysdi™ (risdiplam)应用于治疗脊髓性肌肉萎缩症 (spinal muscular atrophy,简称SMA),这是一种影响两个月及以上年龄患者的罕见疾病。

脊髓性肌肉萎缩症是导致全球婴儿死亡的首要遗传性原因之一。 5q型脊髓性肌肉萎缩症是最常见的疾病类型之一。这种病会导致患者肌肉无力及逐渐丧失运动能力,而且在治疗方面存在重大的未满足医疗需求,尤其是与这种情况共存的成年人。

“患有脊髓性肌肉萎缩症的儿童可能在出生后前几天就开始出现症状,而且会随着时间推移逐渐失去肌肉力量,因此在肌肉开始变弱之前进行早期治疗至关重要。虽然发病年龄、症状范围和严重程度因人而异,但脊髓性肌肉萎缩症所带来的生理和情感挑战会对整个家庭造成影响。

专研临床遗传学的小儿专科医生庄玉秀表示: “过去没有医学进展能缓解脊髓性肌肉萎缩症的衰弱症状,直到最近才有了更多的治疗选项。現在,脊髓性肌肉萎缩症患者及其家人看到了更多希望曙光,能够帮助他们克服伴随疾病而来的各种挑战。”

罗氏马来西亚私人有限公司总经理 Deepti Saraf 表示:“我们非常自豪能为患有这种罕见神经系统疾病的儿童提供一种新的治疗选择,这将为患者带来意义重大的效益,而且患者无需前往医院即可在家中使用药物,这有助于减轻医院管理的负担。我们期待与医疗保健领域携手合作,提高人们对这种疾病的意识,并希望能改善治疗结果。”

“我们呼吁政策制定者和保险供应商确保制定明确及具承诺性的政策方向,其中包括法规和奖励措施,以及制定反基因歧视的保险条款。最后,我们也应该提高社区教育和醒觉意识,并在未来增加 SMA 疾病的相关研究。” Deepti 补充说明。

Evrysdi是一种液态型药物,可以在家中每天通过口服或经由胃食管给药。此药物的核准基于旨在代表与脊髓性肌肉萎缩症共存的广泛疾病人群临床研究。这包括涵盖2岁 至 25 岁、有症状 2 型和 3 型儿童和成人患者 的SUNFISH研究。SUNFISH 是首个及唯一一个纳入 2 型和 3 型脊髓性肌肉萎缩症成人患者的安慰剂对照研究。Evrysdi展现了良好疗效和安全性,而且在上述研究都建立了安全性特征。

欲了解更多资讯,敬请浏览网站:https://www.roche.com.my/

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KKLIU 1376/ 2022

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